Los científicos siempre están trabajando y estudiando formas de curar enfermedades. Un estudio clínico reciente brindó resultados muy alentadores para pacientes con Inmunodeficiencia Combinada Severa con Deficiencia de Artemisa. Según el artículo, 10 recién nacidos se curaron de la enfermedad. La investigación fue realizada por científicos de EE. UU. y Canadá, y se publicó en The New England Journal of Medicine. Obtenga más información a lo largo del artículo.
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La Inmunodeficiencia Combinada Severa con Deficiencia de Artemisa es causada por copias defectuosas de un gen. Este es responsable de codificar una enzima reparadora del ADN llamada Artemisa. De ahí el nombre de la enfermedad.
Esta enzima es esencial para la producción de células inmunitarias funcionales. De esta forma, los portadores de la enfermedad tienen su sistema inmunológico muy deteriorado y son más susceptibles a virus y bacterias dañinas para el organismo.
En este estudio, los científicos condicionaron a los bebés a una dosis baja de busulfán, un medicamento que se usa para tratar algunos tipos de cáncer. Luego inyectaron células con los genes corregidos, extraídos de la médula ósea y translúcidos con un vector lentiviral.
Los bebés con inmunodeficiencia combinada grave con deficiencia de Artemisa fueron seguidos de cerca durante 42 días después de la transfusión. Según los científicos, no se observaron eventos adversos inesperados en los pacientes.
Sin embargo, debido al uso de Busulfan, algunos pacientes sucedieron algunos eventos esperados. Cuatro desarrollaron anemia hemolítica autoinmune entre 4 y 11 años después de la transfusión. Sin embargo, el problema se resolvió con la reconstitución de la inmunidad de células T.
Lo mejor llegó al final. En el seguimiento, ¡todos los niños estaban curados! Es decir, todos tenían sus células inmunes funcionales.
¡Bastante! Se estima que la enfermedad se presenta en 1 de cada 65.000 recién nacidos. Además, no hay cura para la enfermedad. Al menos, hasta ahora.
La investigación citada anteriormente es una gran indicación de que los científicos están en el camino correcto. Sin embargo, todavía queda un largo camino por recorrer y más pruebas por hacer.
Graduada en Comunicación Social en la Universidad Federal de Goiás. Apasionado por los medios digitales, la cultura pop, la tecnología, la política y el psicoanálisis.
