信じられない！ 遺伝子治療で希少自己免疫疾患患者10人が治癒

科学者は常に次のような方法を研究し、研究しています。 病気を治す. 最近の臨床研究では、アルテミス欠損症を伴う重度複合免疫不全症の患者にとって非常に心強い結果がもたらされました。 記事によると、10人の新生児がこの病気から治癒したという。 この研究は米国とカナダの科学者によって行われ、『ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン』に掲載された。 詳細については、記事全体をご覧ください。

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科学者たちはどのようにして希少疾患の治療法を見つけたのでしょうか?

アルテミス欠乏症を伴う重度の複合免疫不全症は、遺伝子のコピー欠陥によって引き起こされます。 これは、アルテミスと呼ばれる DNA 修復酵素のコード化に関与しています。 したがって、病気の名前が付けられました。

この酵素は、機能的な免疫細胞の生成に不可欠です。 したがって、この病気の保因者は免疫系が極度に損なわれており、体に有害なウイルスや細菌に感染しやすくなります。

この研究では、科学者たちは、ある種のがんの治療に使用される低用量のブスルファンを乳児に投与する条件付けを行いました。 次に、骨髄から採取し、レンチウイルスベクターで半透明にした修正遺伝子を細胞に注入した。

副作用

アルテミス欠損症を伴う重度複合免疫不全症の乳児は、輸血後42日間綿密に追跡調査されました。 科学者らによると、患者に予期せぬ有害事象は観察されなかった。

しかし、ブスルファンの使用により、一部の患者には予想通りの出来事が起こりました。 4 人は輸血後 4 日から 11 日の間に自己免疫性溶血性貧血を発症した。 しかし、この問題はT細胞免疫を再構築することで解決されました。

最高のものは最後にやって来た。 追跡調査では、すべての子供が治癒しました。 つまり、彼らは全員、免疫細胞が機能していました。

アルテミス欠損症を伴う重度の複合免疫不全症はどの程度まれですか?

とても！ この病気は新生児 65,000 人に 1 人に発生すると推定されています。 また、この病気には治療法がありません。 少なくとも、今までは。

上で引用した研究は、科学者が正しい方向に進んでいることを示す優れた指標です。 ただし、道のりはまだ長く、さらに多くのテストを行う必要があります。

ゴイアス連邦大学でソーシャルコミュニケーションを卒業。 デジタル メディア、ポップ カルチャー、テクノロジー、政治、精神分析に情熱を注いでいます。