Naukowcy zawsze pracują i badają sposoby leczyć choroby. Niedawne badanie kliniczne przyniosło bardzo zachęcające wyniki dla pacjentów z ciężkim złożonym niedoborem odporności z niedoborem artemidy. Według artykułu 10 noworodków zostało wyleczonych z choroby. Badania zostały przeprowadzone przez naukowców z USA i Kanady i opublikowane w The New England Journal of Medicine. Dowiedz się więcej w całym artykule.
Czytaj więcej: Naukowcy twierdzą, że ziemniaki mogą być kluczem do leczenia raka
Zobacz więcej
Po atakach hakerów Microsoft udostępnia bezpłatne narzędzia do…
Przewiduje się, że film „Barbie” zwiększy zyski Mattel…
Ciężki złożony niedobór odporności z niedoborem Artemidy jest spowodowany wadliwymi kopiami genu. Jest to odpowiedzialne za kodowanie enzymu naprawy DNA zwanego Artemis. Stąd nazwa choroby.
Enzym ten jest niezbędny do produkcji funkcjonalnych komórek odpornościowych. W ten sposób nosiciele choroby mają bardzo osłabiony układ odpornościowy i są bardziej podatni na szkodliwe dla organizmu wirusy i bakterie.
W tym badaniu naukowcy uwarunkowali niemowlęta niską dawką busulfanu, leku stosowanego w leczeniu niektórych rodzajów raka. Następnie wstrzyknęli komórkom skorygowane geny, zebrane ze szpiku kostnego i przezroczyste za pomocą wektora lentiwirusowego.
Niemowlęta z ciężkim złożonym niedoborem odporności z niedoborem Artemidy były uważnie obserwowane przez 42 dni po transfuzji. Zdaniem naukowców u pacjentów nie zaobserwowano żadnych nieoczekiwanych działań niepożądanych.
Jednak w związku ze stosowaniem busulfanu u niektórych pacjentów wystąpiły pewne oczekiwane zdarzenia. U czterech rozwinęła się niedokrwistość hemolityczna autoimmunologiczna między 4 a 11 rokiem życia po transfuzji. Jednak problem został rozwiązany przez odtworzenie odporności komórek T.
Najlepsze przyszło na koniec. Podczas obserwacji wszystkie dzieci zostały wyleczone! Oznacza to, że wszystkie miały funkcjonalne komórki odpornościowe.
Całkiem! Szacuje się, że choroba występuje u 1 na 65 000 noworodków. Poza tym nie ma lekarstwa na tę chorobę. Przynajmniej do tej pory.
Cytowane powyżej badania są doskonałą wskazówką, że naukowcy są na dobrej drodze. Jednak przed nami jeszcze długa droga i więcej testów do wykonania.
Ukończył komunikację społeczną na Uniwersytecie Federalnym w Goiás. Pasjonat mediów cyfrowych, popkultury, technologii, polityki i psychoanalizy.
