Вчені постійно працюють і вивчають шляхи вилікувати хвороби. Нещодавнє клінічне дослідження показало дуже обнадійливі результати для пацієнтів із важким комбінованим імунодефіцитом із дефіцитом артеміди. За даними статті, 10 новонароджених вилікувались від хвороби. Дослідження було проведено вченими зі США та Канади та опубліковано в The New England Journal of Medicine. Дізнайтеся більше в цій статті.
Детальніше: Вчені кажуть, що картопля може бути ключем до лікування раку
побачити більше
Після хакерських атак Microsoft випускає безкоштовні інструменти для...
Очікується, що фільм «Барбі» збільшить прибутки Mattel…
Важкий комбінований імунодефіцит із дефіцитом артеміди викликаний дефектними копіями гена. Це відповідає за кодування ферменту відновлення ДНК під назвою Artemis. Звідси і назва хвороби.
Цей фермент необхідний для виробництва функціональних імунних клітин. Таким чином, у носіїв захворювання імунна система вкрай ослаблена, і вони більш сприйнятливі до шкідливих для організму вірусів і бактерій.
У цьому дослідженні вчені привчали немовлят до низьких доз бусульфану, препарату, який використовується для лікування деяких видів раку. Потім вони ввели клітини з виправленими генами, зібраними з кісткового мозку та прозорими лентивірусним вектором.
За немовлятами з важким комбінованим імунодефіцитом з дефіцитом Artemis ретельно спостерігали протягом 42 днів після переливання. За словами вчених, несподіваних побічних ефектів у пацієнтів не спостерігалося.
Однак у зв’язку із застосуванням Бусульфану у деяких пацієнтів відбулися деякі очікувані події. У чотирьох після переливання між 4 та 11 роками розвинулася аутоімунна гемолітична анемія. Однак проблема була вирішена шляхом відновлення Т-клітинного імунітету.
Найкраще прийшло в кінці. При контрольному обстеженні всі діти одужали! Тобто всі вони мали функціональні імунні клітини.
цілком! Вважається, що це захворювання зустрічається у 1 з кожних 65 000 новонароджених. Крім того, не існує ліків від хвороби. Принаймні, досі.
Наведені вище дослідження є чудовим свідченням того, що вчені на правильному шляху. Однак попереду ще довгий шлях і ще багато тестувань.
Закінчив соціальні комунікації у Федеральному університеті Гояс. Захоплюється цифровими медіа, поп-культурою, технологіями, політикою та психоаналізом.