Wissenschaftler arbeiten ständig daran und erforschen Möglichkeiten, dies zu erreichen Krankheiten heilen. Eine kürzlich durchgeführte klinische Studie brachte sehr ermutigende Ergebnisse für Patienten mit schwerer kombinierter Immunschwäche mit Artemis-Mangel. Dem Artikel zufolge wurden 10 Neugeborene von der Krankheit geheilt. Die Forschung wurde von Wissenschaftlern in den USA und Kanada durchgeführt und im New England Journal of Medicine veröffentlicht. Erfahren Sie mehr im gesamten Artikel.
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Eine schwere kombinierte Immunschwäche mit Artemis-Mangel wird durch fehlerhafte Kopien eines Gens verursacht. Dies ist für die Kodierung eines DNA-Reparaturenzyms namens Artemis verantwortlich. Daher der Name der Krankheit.
Dieses Enzym ist für die Produktion funktionsfähiger Immunzellen unerlässlich. Daher ist das Immunsystem von Krankheitsträgern stark geschwächt und sie sind anfälliger für körperschädigende Viren und Bakterien.
In dieser Studie konditionierten Wissenschaftler Babys auf eine niedrige Dosis Busulfan, ein Medikament zur Behandlung einiger Krebsarten. Dann injizierten sie Zellen mit den korrigierten Genen, die aus dem Knochenmark entnommen und mit einem lentiviralen Vektor durchscheinend behandelt wurden.
Säuglinge mit schwerer kombinierter Immunschwäche mit Artemis-Mangel wurden 42 Tage nach der Transfusion engmaschig überwacht. Den Wissenschaftlern zufolge wurden bei den Patienten keine unerwarteten unerwünschten Ereignisse beobachtet.
Aufgrund der Verwendung von Busulfan traten jedoch bei einigen Patienten einige erwartete Ereignisse auf. Vier von ihnen entwickelten zwischen 4 und 11 Jahren nach der Transfusion eine autoimmunhämolytische Anämie. Das Problem wurde jedoch durch die Wiederherstellung der T-Zell-Immunität gelöst.
Das Beste kam zum Schluss. Bei der Nachuntersuchung waren alle Kinder geheilt! Das heißt, bei allen waren die Immunzellen funktionsfähig.
Ganz! Es wird geschätzt, dass die Krankheit bei einem von 65.000 Neugeborenen auftritt. Außerdem gibt es keine Heilung für die Krankheit. Zumindest bis jetzt.
Die oben zitierte Forschung ist ein guter Hinweis darauf, dass Wissenschaftler auf dem richtigen Weg sind. Es liegt jedoch noch ein langer Weg vor uns und es müssen weitere Tests durchgeführt werden.
Abschluss in Sozialkommunikation an der Bundesuniversität Goiás. Leidenschaftlich für digitale Medien, Popkultur, Technologie, Politik und Psychoanalyse.
