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Incroyable! La thérapie génique guérit 10 patients atteints d'une maladie auto-immune rare

Les scientifiques travaillent et étudient toujours les moyens de guérir les maladies. Une étude clinique récente a apporté des résultats très encourageants pour les patients atteints de Déficit Immunitaire Combiné Sévère avec Déficit en Artémis. Selon l'article, 10 nouveau-nés ont été guéris de la maladie. La recherche a été effectuée par des scientifiques aux États-Unis et au Canada et publiée dans le New England Journal of Medicine. En savoir plus tout au long de l'article.

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Comment les scientifiques ont-ils trouvé un remède à une maladie rare ?

Le déficit immunitaire combiné sévère avec déficit en artémis est causé par des copies défectueuses d'un gène. Celui-ci est responsable du codage d'une enzyme de réparation de l'ADN appelée Artemis. D'où le nom de la maladie.

Cette enzyme est essentielle à la production de cellules immunitaires fonctionnelles. Ainsi, les porteurs de la maladie ont leur système immunitaire extrêmement affaibli et sont plus sensibles aux virus et bactéries nocifs pour l'organisme.

Dans cette étude, les scientifiques ont conditionné les bébés à une faible dose de Busulfan, un médicament utilisé pour traiter certains types de cancer. Puis ils ont injecté aux cellules les gènes corrigés, récoltés à partir de moelle osseuse et translucides avec un vecteur lentiviral.

Effets secondaires

Les nourrissons atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère avec déficit en artémis ont été suivis de près pendant 42 jours après la transfusion. Selon les scientifiques, aucun événement indésirable inattendu n'a été observé chez les patients.

Cependant, en raison de l'utilisation de Busulfan, certains événements attendus sont survenus chez certains patients. Quatre ont développé une anémie hémolytique auto-immune entre 4 et 11 après la transfusion. Cependant, le problème a été résolu avec la reconstitution de l'immunité des lymphocytes T.

Le meilleur est venu à la fin. Au suivi, tous les enfants étaient guéris! Autrement dit, ils avaient tous leurs cellules immunitaires fonctionnelles.

Quelle est la rareté du déficit immunitaire combiné sévère avec le déficit en artémis ?

Assez! On estime que la maladie survient chez 1 nouveau-né sur 65 000. De plus, il n'y a pas de remède à la maladie. Du moins, jusqu'à maintenant.

La recherche citée ci-dessus est une excellente indication que les scientifiques sont sur la bonne voie. Cependant, il reste encore un long chemin à parcourir et d'autres tests à faire.

Diplômée en communication sociale à l'Université fédérale de Goiás. Passionné par les médias numériques, la culture pop, la technologie, la politique et la psychanalyse.

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