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믿을 수 없는! 유전자 요법으로 희귀 자가면역질환 환자 10명 완치

과학자들은 항상 노력하고 방법을 연구하고 있습니다. 질병을 치료하다. 최근 임상 연구는 아르테미스 결핍을 동반한 중증 복합 면역결핍 환자에게 매우 고무적인 결과를 가져왔습니다. 기사에 따르면 10명의 신생아가 질병에서 완치되었습니다. 이 연구는 미국과 캐나다의 과학자들이 수행했으며 The New England Journal of Medicine에 게재되었습니다. 기사 전체에서 자세히 알아보십시오.

더 읽어보기: 감자는 암 치료의 열쇠일 수 있다고 과학자들은 말합니다.

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과학자들은 어떻게 희귀병에 대한 치료법을 찾았습니까?

아르테미스 결핍을 동반한 중증 복합 면역결핍은 결함 있는 유전자 사본으로 인해 발생합니다. 이것은 Artemis라는 DNA 복구 효소를 암호화하는 역할을 합니다. 따라서 질병의 이름입니다.

이 효소는 기능성 면역 세포의 생산에 필수적입니다. 따라서 질병 보균자는 면역 체계가 극도로 손상되어 신체에 해로운 바이러스 및 박테리아에 더 취약합니다.

이 연구에서 과학자들은 일부 유형의 암을 치료하는 데 사용되는 약물인 Busulfan을 저용량으로 아기에게 조절했습니다. 그런 다음 수정된 유전자를 골수에서 채취하여 렌티바이러스 벡터로 반투명한 세포에 주입했습니다.

부작용

아르테미스 결핍을 동반한 중증 복합 면역결핍이 있는 영아를 수혈 후 42일 동안 면밀히 추적했습니다. 과학자들에 따르면, 환자들에게서 예상치 못한 부작용은 관찰되지 않았습니다.

그러나 부설판 사용으로 인해 일부 환자들에게 예상했던 부작용이 발생했다. 4명은 수혈 후 4~11세 사이에 자가면역성 용혈성 빈혈이 발생했습니다. 그러나 T 세포 면역의 재구성으로 문제가 해결되었습니다.

최고는 마지막에 왔습니다. 후속 조치에서 모든 어린이가 완치되었습니다! 즉, 그들은 모두 면역 세포가 기능했습니다.

중증 복합 면역결핍과 아르테미스 결핍은 얼마나 드뭅니까?

상당히! 이 질병은 신생아 65,000명당 1명꼴로 발생하는 것으로 추정됩니다. 또한 질병에 대한 치료법이 없습니다. 적어도 지금까지는.

위에 인용된 연구는 과학자들이 올바른 길을 가고 있다는 훌륭한 지표입니다. 그러나 아직 갈 길이 멀고 더 많은 테스트를 수행해야 합니다.

Goiás Federal University에서 사회 커뮤니케이션을 전공했습니다. 디지털 미디어, 대중 문화, 기술, 정치 및 정신 분석에 대한 열정.

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