Ученые всегда работают и изучают способы лечить болезни. Недавнее клиническое исследование дало очень обнадеживающие результаты для пациентов с тяжелым комбинированным иммунодефицитом с дефицитом Артемиды. Согласно статье, 10 новорожденных излечились от болезни. Исследование было проведено учеными из США и Канады и опубликовано в The New England Journal of Medicine. Узнайте больше в статье.
Читать далее: Картофель может быть ключом к излечению от рака, говорят ученые
узнать больше
После хакерских атак Microsoft выпускает бесплатные инструменты для…
Прогнозируется, что фильм «Барби» увеличит прибыль Mattel…
Тяжелый комбинированный иммунодефицит с дефицитом Артемиды вызывается дефектными копиями гена. Это отвечает за кодирование фермента репарации ДНК под названием Artemis. Отсюда и название болезни.
Этот фермент необходим для производства функциональных иммунных клеток. Таким образом, у носителей заболевания иммунная система крайне ослаблена, и они более восприимчивы к вредным для организма вирусам и бактериям.
В этом исследовании ученые приучали детей к низкой дозе бусульфана, препарата, используемого для лечения некоторых видов рака. Затем они ввели клетки с исправленными генами, взятые из костного мозга и просвечивающие лентивирусным вектором.
Младенцы с тяжелым комбинированным иммунодефицитом с дефицитом Артемиды находились под пристальным наблюдением в течение 42 дней после трансфузии. По словам ученых, никаких неожиданных нежелательных явлений у пациентов не наблюдалось.
Однако в связи с применением бусульфана у некоторых пациентов произошли ожидаемые явления. У четырех развилась аутоиммунная гемолитическая анемия между 4 и 11 годами после переливания. Однако проблема была решена восстановлением Т-клеточного иммунитета.
Лучшие пришли в конце. При последующем наблюдении все дети выздоровели! То есть у всех у них были функциональные иммунные клетки.
Довольно! Подсчитано, что это заболевание встречается у 1 из каждых 65 000 новорожденных. Кроме того, нет лекарства от болезни. По крайней мере, до сих пор.
Приведенное выше исследование является отличным показателем того, что ученые находятся на правильном пути. Тем не менее, впереди еще долгий путь и еще много тестов.
Окончил факультет социальных коммуникаций Федерального университета Гояса. Увлечен цифровыми медиа, поп-культурой, технологиями, политикой и психоанализом.
