เหลือเชื่อ! การบำบัดด้วยยีนรักษาผู้ป่วย 10 รายที่เป็นโรคภูมิต้านตนเองที่หายาก

นักวิทยาศาสตร์กำลังทำงานและศึกษาวิธีการอยู่เสมอ รักษาโรค. การศึกษาทางคลินิกเมื่อเร็ว ๆ นี้ให้ผลลัพธ์ที่น่าพอใจอย่างมากสำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องร่วมกับการขาดอาร์ทิมิสอย่างรุนแรง อ้างอิงจากบทความ ทารกแรกเกิด 10 คนหายจากโรคนี้ การวิจัยดำเนินการโดยนักวิทยาศาสตร์ในสหรัฐอเมริกาและแคนาดา และตีพิมพ์ใน The New England Journal of Medicine เรียนรู้เพิ่มเติมตลอดทั้งบทความ

อ่านเพิ่มเติม: นักวิทยาศาสตร์กล่าวว่ามันฝรั่งอาจเป็นกุญแจสำคัญในการรักษาโรคมะเร็ง

นักวิทยาศาสตร์หาวิธีรักษาโรคหายากได้อย่างไร?

ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องร่วมกับการขาดอาร์ทิมิสอย่างรุนแรงเกิดจากสำเนาของยีนที่มีข้อบกพร่อง สิ่งนี้มีหน้าที่ในการเข้ารหัสเอนไซม์ซ่อมแซม DNA ที่เรียกว่าอาร์ทิมิส จึงชื่อว่าโรค.

เอนไซม์นี้จำเป็นสำหรับการผลิตเซลล์ภูมิคุ้มกันที่ทำงานได้ ดังนั้น ผู้ที่เป็นพาหะของโรคจึงมีระบบภูมิคุ้มกันบกพร่องอย่างมาก และไวต่อไวรัสและแบคทีเรียที่เป็นอันตรายต่อร่างกาย

ในการศึกษานี้ นักวิทยาศาสตร์ได้ปรับสภาพทารกให้ได้รับ Busulfan ในขนาดต่ำ ซึ่งเป็นยาที่ใช้รักษามะเร็งบางชนิด จากนั้นจึงฉีดเซลล์ด้วยยีนที่ถูกต้อง ซึ่งเก็บเกี่ยวจากไขกระดูกและโปร่งแสงด้วยเวกเตอร์เลนติไวรัส

ผลข้างเคียง

ทารกที่มีภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องร่วมกับการขาดอาร์ทิมิสอย่างรุนแรงได้รับการติดตามอย่างใกล้ชิดเป็นเวลา 42 วันหลังการถ่ายเลือด ตามที่นักวิทยาศาสตร์ไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่ไม่คาดคิดในผู้ป่วย

อย่างไรก็ตาม เนื่องจากการใช้ Busulfan เหตุการณ์ที่คาดว่าจะเกิดขึ้นกับผู้ป่วยบางราย สี่คนพัฒนาโรคโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงแตกอัตโนมัติระหว่าง 4 ถึง 11 หลังการถ่ายเลือด อย่างไรก็ตาม ปัญหาได้รับการแก้ไขด้วยการสร้างภูมิคุ้มกันทีเซลล์ขึ้นใหม่

สิ่งที่ดีที่สุดมาในตอนท้าย ติดตามเด็กทุกคนหาย! นั่นคือพวกเขาทั้งหมดมีเซลล์ภูมิคุ้มกันที่ทำงานได้

ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องร่วมกับ Artemis Deficiency รุนแรงหายากแค่ไหน?

ค่อนข้าง! ประมาณว่าโรคนี้เกิดขึ้นกับทารกแรกเกิด 1 ในทุกๆ 65,000 คน นอกจากนี้ยังไม่มีวิธีรักษาโรค อย่างน้อยก็จนถึงตอนนี้

การวิจัยที่อ้างถึงข้างต้นเป็นข้อบ่งชี้ที่ดีว่านักวิทยาศาสตร์กำลังมาถูกทางแล้ว อย่างไรก็ตาม ยังมีหนทางอีกยาวไกลและต้องทำการทดสอบเพิ่มเติม

จบการศึกษาด้านการสื่อสารทางสังคมที่ Federal University of Goiás หลงใหลในสื่อดิจิทัล วัฒนธรรมป๊อป เทคโนโลยี การเมือง และจิตวิเคราะห์