Vědci neustále pracují a studují způsoby, jak toho dosáhnout léčit nemoci. Nedávná klinická studie přinesla velmi povzbudivé výsledky u pacientů s těžkou kombinovanou imunodeficiencí s nedostatkem artemis. Podle článku se z nemoci vyléčilo 10 novorozenců. Výzkum provedli vědci z USA a Kanady a publikovali jej v The New England Journal of Medicine. Více se dozvíte v celém článku.
Přečtěte si více: Brambory mohou být klíčem k léčbě rakoviny, tvrdí vědci
vidět víc
Po útocích hackerů společnost Microsoft vydává bezplatné nástroje pro…
Film 'Barbie' měl podle předpovědi zvýšit zisky společnosti Mattel…
Těžká kombinovaná imunodeficience s nedostatkem Artemis je způsobena defektními kopiemi genu. Ten je zodpovědný za kódování enzymu pro opravu DNA zvaného Artemis. Odtud název nemoci.
Tento enzym je nezbytný pro tvorbu funkčních imunitních buněk. Nositelé onemocnění tak mají extrémně narušený imunitní systém a jsou náchylnější k tělu škodlivým virům a bakteriím.
V této studii vědci upravili děti na nízkou dávku busulfanu, léku používaného k léčbě některých typů rakoviny. Pak vstříkli do buněk korigované geny, odebrané z kostní dřeně a průsvitné lentivirovým vektorem.
Kojenci s těžkou kombinovanou imunodeficiencí s nedostatkem artemis byli pečlivě sledováni po dobu 42 dnů po transfuzi. Podle vědců nebyly u pacientů pozorovány žádné neočekávané nežádoucí příhody.
V důsledku užívání busulfanu se však u některých pacientů vyskytly některé očekávané příhody. U čtyř se vyvinula autoimunitní hemolytická anémie mezi 4. a 11. rokem po transfuzi. Problém byl však vyřešen rekonstitucí T-buněčné imunity.
To nejlepší přišlo na konec. Při kontrole byly všechny děti vyléčeny! To znamená, že všichni měli funkční imunitní buňky.
Docela! Odhaduje se, že toto onemocnění se vyskytuje u 1 z každých 65 000 novorozenců. Navíc na nemoc neexistuje žádný lék. Alespoň doteď.
Výše uvedený výzkum je skvělým ukazatelem toho, že vědci jsou na správné cestě. Je však před námi ještě dlouhá cesta a je třeba provést další testování.
Vystudoval sociální komunikaci na Federální univerzitě v Goiás. Vášnivý pro digitální média, pop kulturu, technologie, politiku a psychoanalýzu.
